⚡О возможностях Фонда в помощи детям с мышечной дистрофией Дюшенна 📝В Фонд «Круг добра» обратилась российская редакция RT, которая заинтересовалась темой помощи российским детям с мышечной дистрофией Дюшенна. С материалом RT можно ознакомиться по ссылке, мы же отдельно приводим материал, подготовленный Фондом в ответ на запрос редакции. 📌Создание Фонда «Круг добра» – дополнительного к программам госгарантий механизма организации и финансирования помощи тяжелобольным детям – кардинально изменило ситуацию в «орфанной» сфере. Помощь Фонда с 2021 года получили уже 30 тысяч детей с одной из 110 тяжёлых и редких болезней. Одно из таких заболеваний – мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Всего на обеспечение терапией почти 800 детей с МДД за счет средств, предназначенных «Кругу добра», с 2021 года направлено более 130 млрд рублей. Как говорят специалисты, по уровню обеспеченности лекарственными препаратами для лечения миодистрофии Дюшенна Россия находится на одном из первых мест в мире. Благодаря возможностям Фонда «Круг добра» детям с МДД сегодня доступны 5 препаратов патогенетической терапии этого тяжёлого жизнеугрожающего заболевания. Это препараты аталурен, этеплирсен, вилтоларсен, голодирсен, которые из-за особенностей генетических изменений в гене дистрофина показаны и могут быть назначены лишь примерно трети пациентов с МДД. С июня 2024 года Россия – одна из первых стран, где стал доступен и препарат однократного введения генозаместительной терапии МДД деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис). Миодистрофия Дюшенна – крайне сложное заболевание. К сожалению, по-прежнему не для всех вариантов поломок в гене дистрофина есть патогенетическое лечение. При этом все существующие патогенетические препараты, включая Элевидис, в состоянии лишь замедлить течение заболевания, сделать его траекторию более плавной. Подробнее – на сайте Фонда «Круг добра» #кругдобра Подписывайтесь на Фонд “Круг добра” в мессенджере Max ✅