FDA объявило о запуске инициативы Rare Disease Framework, направленной на пересмотр подходов к разработке и регистрации препаратов для лечения редких заболеваний. Предполагается более гибкая оценка доказательств эффективности и безопасности с учетом особенностей заболевания, численности пациентов и возможностей проведения клинических исследований, а также использование новых исследовательских и статистических методов. Конкретные изменения регуляторных требований будут определены по итогам обсуждений с экспертами, разработчиками и пациентскими организациями. https://www.fda.gov/industry/fda-rare-disease-innovation-hub/rare-disease-framework