Ученые описали случай развития паравертебрального новообразования у ребенка с болезнью Краббе через 26 месяцев после генной терапии с использованием AAV-вектора. Молекулярный анализ выявил интеграцию фрагмента векторной ДНК в ген GLI1, которая привела к активации его экспрессии. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2607927