Significo-АМГ

#дайджест Новые возможности лечения болезни Александера, симптоматическое лечение атаксии при атаксии-телеангиэктазии, дополнительный препарат для симптоматического лечения СМА, воздействующий на скелетные мышцы: главные новости лечения орфанных заболеваний за сентябрь. 🧬 FDA приостановило клинические исследования генной терапии RGX-121 при синдроме Хантера после выявления бессимптомных образований в области позвоночника у пяти пациентов. Их связь с препаратом пока не установлена. 🧬 Компания «Амедарт» начала первое в России клиническое исследование препарата на основе омавелоксолона для лечения атаксии Фридрейха. 🧬 Компания uniQure подала в FDA заявку на регистрацию генной терапии AMT-130 (ифезунтирген инилпарвовек) для лечения болезни Гентингтона. 🧬 FDA одобрило Zanvastro (зилганерсен) для лечения болезни Александера. 🧬 Компания Opus Genetics представила предварительные результаты I/II фазы исследования генной терапии BEST1-ассоциированных заболеваний сетчатки. 🧬 FDA одобрило Isembyld (апитегромаб) - препарат, воздействующий на миостатин, для дополнительной терапии пациентов со спинальной мышечной атрофией, уже получающих таргетное лечение. 🧬 Препарат del-desiran компании Novartis не достиг первичной конечной точки в исследовании III фазы HARBOR у пациентов с миотонической дистрофией 1-го типа. 🧬 FDA одобрило Aqneursa (левацетиллейцин) для симптоматического лечения атаксии при атаксии-телеангиэктазии у пациентов массой от 15 кг. 🧬 Препарат улефнерсен достиг первичной конечной точки в исследовании III фазы у пациентов с FUS-ассоциированным БАС. 🧬 Представлены положительные результаты II/III фазы исследования генной терапии laru-zova при RPGR-ассоциированном X-сцепленном пигментном ретините. 🧬 FDA одобрило пероральный препарат Atebrioz (зилургисертиб) компании Mirum Pharmaceuticals для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии.