Икона Фармы

Под пину коладу про генную терапию На Medscape вышла публикация о том, что медицина шаг за шагом выходит на новый рубеж, когда можно помечтать о том, что Сердечно-сосудистые заболевания будут лечиться однократным применением генной терапии. Всё зависит от 3-й фазы одного препарата. Глоточек за успешность 3-й фазы, пожалуйста Что лечат 1. Транстиретиновый амилоидоз (ATTR) Суть заболевания: Белок транстиретина неправильно сворачивается, вызывая образование амилоидных скоплений. Осложнения: Кардиомиопатия или полинейропатия, или оба заболевания одновременно 2. Гиперлипидемия Два варианта: Высокий уровень холестерина ЛПНП Высокий уровень триглицеридов Генетический субстрат: Мишень — ген ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3) Разновидности: Работает как при семейной гиперхолестеринемии, так и при полигенной гиперхолестеринемии Окей, окей. Второй глоточек! Чем лечат Система: CRISPR-Cas9 (открыта в 2012 году) Точное редактирование ДНК путем вставки, удаления или замены последовательностей 1. Механизм действия при ATTR — транстиретиновом амилоидозе Цель: Перманентная инактивация гена-мишени Результат: Прекращение производства дефектного белка в печени (источнике его возникновения) 2. Механизм действия при гиперлипидемии Цель: Ингибирование белков, которые мешают липопротеинлипазе Результат: Снижение уровня ЛПНП и триглицеридов Третий... Ожидания При ATTR: 1. Однократная терапия вместо трехмесячных инъекций подавляющих генов препаратов. 2. Устранение проблемы на всю жизнь. При гиперлипидемии: 1. Решение проблемы долгосрочной приверженности (50% пациентов бросают статины через год). 2. Один раз — и готово, вместо ежедневного приема таблеток. Выпьем чуть-чуть за ожидания. А теперь реальность: Транстиретиновый амилоидоз (ATTR): В настоящее время проводятся два исследования 3-й фазы (MAGNITUDE и MAGNITUDE-2). Оба исследования были приостановлены после того, как у части пациентов были выявлены признаки гепатотоксичности. 2. В исследовании фазы 1, направленном на ген ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3), редактирование позволило снизить уровень липидов примерно на 50%. С одной стороны, это всё интересно. С другой стороны, собирать побочные эффекты предстоит в течение 15 лет в случае успешного выпуска в рынок препаратов. Вот там и посмотрим, будет очень интересно предоставить своим старшим товарищам попробовать первыми самую дорогую версию этой инновационной терапии. А там уж и BIOCAD с Р-Фармами и Фармасинтезами подтянутся, принудят, пролицензируют и "заставят" импортозамещать. И каждый россиянин получит инновационную терапию и бессмертие за 5 000 рублей. Тост за принудительные лицензии 🔥 — да 🗿 — нет