Медицинская Россия

⚡️Эксперты оценили перспективы включения препарата для терапии болезни Фабри в перечень ЖНВЛП Анализ лекарственного обеспечения пациентов с болезнью Фабри в России провело издание Lenta.ru. В настоящий момент на фармацевтическом рынке представлены три молекулы препаратов ферментозаместительной терапии: агент агалсидаза бета, входящий в перечень Жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), пэгунигалзидаза альфа (зарубежная разработка, поставляемая под брендом «Эльфабрио»), а также агалсидаза альфа. Вопрос о расширении перечня ЖНВЛП за счет включения пэгунигалзидазы альфа дважды становился предметом рассмотрения профильной комиссии в прошлом году, однако члены комиссии не сочли возможным принять положительное решение. Согласно доступным данным, определяющим фактором стали результаты клинического исследования BALANCE, в котором сравнивалась эффективность терапии. Препарат не продемонстрировал убедительных преимуществ перед действующей референтной терапией. Более того, в ходе исследования были зафиксированы показатели, вызывающие обеспокоенность в отношении профиля безопасности. В частности, скорость прогрессирования почечной дисфункции (снижение скорости клубочковой фильтрации) у пациентов, получавших пэгунигалзидазу альфа, оказалась на 71% выше по сравнению с группой, получавшей стандартную терапию агалсидазой бета. В международной практике препарат также имеет ограниченное распространение в рамках государственных программ льготного лекарственного обеспечения. По информации издания, производитель пэгунигалзидазы альфа выражал готовность к значительному снижению цены для выхода на российский рынок. Тем не менее, принимая во внимание совокупность данных клинических исследований, комиссия по формированию перечня ЖНВЛП сочла включение препарата нецелесообразным. Таким образом, в настоящее время наиболее доступным вариантом ферментозаместительной терапии для пациентов с болезнью Фабри в России остается агалсидаза бета, которая в мировом медицинском сообществе рассматривается в качестве «золотого стандарта» лечения данного орфанного заболевания. Прислать новость ➡️ @mediamedics_bot Подписаться на «Медицинскую Россию» ➡️ МАХ