Продолжение поста В мире у #BioMarin: 1. Валоктокоген роксапаровек (торговая марка #Роктавиан), генная терапия пациентов с гемофилией А. По данным компании целевой рынок насчитывает около 120 тыс. человек, а стоимость однократной инъекции препарата находится в пределах 2,9 млн долл. 2. BMN 351 – лечение мышечной дистрофии Дюшена. 3. BMN 349 – дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD). 4. BMN 333 – лечение ахондроплазии (карликовости). Пролонгированная версия натрийуретического пептида C-типа - потенциальная замена Voxzorgo. Приостановлены исследования: 5. BMN 307 – лечение фенилкетонурии, разрабатывался на смену препарату Palynziq. У некоторых пациентов начали развиваться злокачественные опухоли на фоне лечения. Потенциальная причина – аденоассоциированный вирус, входящий в состав препарата. Примечательно то, что коммерциализируемый сейчас препарат Роктавиан (валоктокоген роксапаровек) также основан на аденоассоциированном вирусе). 6. BMN 255 – пероральный препарат для лечения стеатогепатита (около 1000 пациентов в США). 7. BMN 293 – гипертрофическая кардиомиопатия. 8. BMN 331 – генная терапия для лечения наследственного ангионевротического отека. 9. BMN 355 – лечения синдрома удлиненного интервала QT типов 2 и 3. 10. BMN 365 – лечение аритмогенной дисплазии (кардиомиопатии) правого желудочка. #Орфанные #геннаятерапия #курсормаркетинг #Cursor https://cursor-is.ru/ru/ https://t.me/cursor_is